Регулаторните органи на САЩ одобриха лекарство за хемофилия, което ще струва 3,5 млн. долара на доза, превръщайки го в най-скъпото лекарство в света.
Във вторник Администрацията по храните и лекарствата (FDA) обяви, че е одобрила Hemgenix, първата генна терапия за лечение на възрастни с хемофилия. Което е генетично заболяване на кръвосъсирването, дължащо се на липсващо или недостатъчно ниво на фактор IX за съсирване на кръвта.
FDA заяви, че това заболяване засяга един на 40 000 души, предимно мъже. То представлява около 15 % от всички случаи на хемофилия. В едно проучване Hemgenix, разпространяван от CSL Behring, намалява броя на очакваните случаи на кървене за една година с 54%. Той също така премахва необходимостта 94% от пациентите да получават вливания на фактор IX, спестявайки им значително време и средства.
"Генната терапия на хемофилията е на дневен ред от повече от две десетилетия", казва Питър Маркс, директор на Центъра за оценка и изследване на биологичните продукти. "Днешното одобрение предоставя нова възможност за лечение на пациенти с хемофилия В и представлява важен напредък в разработването на иновативни терапии за тези, които изпитват голяма тежест на заболяването, свързано с тази форма на хемофилия."
Въпреки това лекарството ще има каталожна цена от 3,5 млн. долара за доза, съобщава Managed Healthcare Executive, което го прави най-скъпото лекарство в света. Говорител на CSL заяви пред изданието: "Убедени сме, че тази цена ще доведе до значителни икономии на средства за цялата здравна система и ще намали значително икономическата тежест на хемофилия В чрез намаляване на годишните кръвоизливи, намаляване или премахване на профилактичната терапия и генериране на повишени нива на FIX (фактор 9), които се запазват в продължение на години."
Цената е по-висока от цифрата от около 2,9 млн. долара, препоръчана в независим преглед от Института за клиничен и икономически преглед. Брад Лонкар, инвеститор в областта на биотехнологиите и главен изпълнителен директор на Loncar Investments, заяви пред Bloomberg, че смята, че лечението може да бъде успешно, защото съществуващите лекарства също са много скъпи и че пациентите с хемофилия "постоянно живеят в страх от кръвоизливи".
Ценовата листа на Hemgenix изпреварва Zynteglo на Bluebird Bio, който лекува кръвното заболяване бета таласемия, чиято цена беше 2,8 млн. долара по-рано тази година.